Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Teplizumab (Diabetes mellitus Typ 1, ≥ 8 Jahre)

Dieser Beschluss regelt die Aufnahme von Angaben zum Wirkstoff Teplizumab in die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) zur Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach § 35a SGB V.

Für die Patientengruppe der Erwachsenen und Kinder ab 8 Jahren mit Typ-1-Diabetes im Stadium 2 wurde gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (beobachtendes Abwarten) ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt. Zwar zeigt Teplizumab einen deutlichen Vorteil bei der Verzögerung des Fortschreitens in das Stadium 3 (klinisch manifester Diabetes), dem stehen jedoch Nachteile bei schweren Nebenwirkungen (insbesondere Lymphopenie) gegenüber. Die Jahrestherapiekosten für die einmalige 14-tägige Behandlung belaufen sich auf ca. 160.269 € pro Patient.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Teplizumab (Teizeild):

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Teplizumab bewertet, der darauf abzielt, den Übergang von einem asymptomatischen Stadium 2 in ein klinisch manifestes Stadium 3 (insulinpflichtig) bei Typ-1-Diabetes zu verzögern. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde das „beobachtende Abwarten“ festgelegt.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab 8 Jahren, die sich im Stadium 2 eines Typ-1-Diabetes befinden (nachgewiesene Autoantikörper und Dysglykämie, aber noch ohne klinische Symptome).

Wichtige Änderungen und Bewertung Es wurde ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt: Teplizumab verzögerte die Manifestation der Erkrankung in der zugrunde liegenden Studie im Median um zwei Jahre, allerdings traten häufiger schwere Nebenwirkungen (z. B. Lymphopenie) auf. Aufgrund methodischer Unsicherheiten der Studie und der eingeschränkten Datenlage zur Übertragbarkeit auf Patienten ohne familiäre Vorbelastung konnte das genaue Ausmaß des Nutzens nicht abschließend bestimmt werden.