Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Selumetinib (Neues Anwendungsgebiet: Neurofibromatose Typ 1 (≥ 1 bis < 3 Jahre))

Dieser Beschluss ergänzt die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) in Anlage XII um eine Nutzenbewertung des Wirkstoffs Selumetinib für ein neues Anwendungsgebiet (Kinder im Alter von 1 bis unter 3 Jahren mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen bei Neurofibromatose Typ 1).

Gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie „Best-Supportive-Care“ wurde ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da die Datenlage (einarmige Studie) zwar Vorteile bei der Tumormorbidität zeigt, aber keine direkten Vergleiche ermöglicht. Die Jahrestherapiekosten pro Patient liegen für diese Altersgruppe zwischen ca. 81.238 € und 97.443 €.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Selumetinib (Koselugo):

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Selumetinib (Koselugo) für ein neues Anwendungsgebiet bewertet, um dessen therapeutischen Stellenwert im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie festzulegen. Da für ältere Kinder bereits Beschlüsse vorlagen, konzentriert sich diese Entscheidung auf die Erweiterung der Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) für Kleinkinder.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen Die Bewertung betrifft Kinder im Alter von 1 Jahr bis unter 3 Jahren mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1). Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-Supportive-Care (BSC) festgelegt, also eine individuell optimierte unterstützende Behandlung zur Symptomlinderung.

Wichtige Änderungen Für diese Patientengruppe wurde ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt. Ausschlaggebend war die klinisch relevante Reduktion des Tumorvolumens (Zielläsion), da in diesem Krankheitsstadium keine Spontanremissionen zu erwarten sind; aufgrund der einarmigen Studienlage (SPRINKLE-Studie) und fehlender Vergleichsdaten zu anderen Endpunkten (z. B. Lebensqualität) ist das genaue Ausmaß des Nutzens jedoch nicht präzise bezifferbar.