Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Donidalorsen (Hereditäres Angioödem, Prophylaxe, ≥ 12 Jahre)

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL), indem in Anlage XII Angaben zum Wirkstoff Donidalorsen zur routinemäßigen Vorbeugung von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren eingefügt werden.

Für die Patientengruppe mit Indikation zur routinemäßigen Prophylaxe wurde gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Berotralstat ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen festgestellt, insbesondere aufgrund einer Reduktion der monatlichen HAE-Attackenrate. Die Jahrestherapiekosten für Donidalorsen liegen je nach Behandlungsjahr und Dosierungsintervall zwischen ca. 143.407 € und 286.814 €. Die Einleitung und Überwachung der Therapie muss durch in der HAE-Behandlung erfahrene Fachärztinnen und Fachärzte erfolgen.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Donidalorsen:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Donidalorsen (Handelsname Dawnzera) zur routinemäßigen Prophylaxe von Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bewertet und einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen festgestellt. Da keine direkten Vergleichsstudien vorlagen, basierte die Entscheidung auf einem indirekten Vergleich mit dem Wirkstoff Berotralstat.

Betroffene Patientengruppen oder Leistungen Die Bewertung betrifft Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit wiederkehrenden HAE-Attacken (primär Typ I und II), bei denen eine Langzeitprophylaxe indiziert ist. Für den selteneren HAE-Typ III konnte mangels Daten kein Zusatznutzen abgeleitet werden.

Wichtige Änderungen Donidalorsen wird als neue Therapieoption in Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie aufgenommen, wobei ein statistischer Vorteil bei der Reduktion der monatlichen Attackenrate gegenüber Berotralstat festgestellt wurde. Die Einleitung der Therapie muss durch HAE-erfahrene Fachärzte erfolgen, und die Jahrestherapiekosten liegen (nach Abzug von Rabatten) je nach Dosierungsintervall zwischen ca. 36.000 € und 72.000 €.