Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivosidenib (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen Euro-Grenze: Akute Myeloische Leukämie mit IDH1-R132-Mutation, Erstlinie, Kombination mit Azacitidin)

Dieser Beschluss betrifft die Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Neufassung der Angaben zu Ivosidenib in Anlage XII. Es handelt sich um eine Nutzenbewertung nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Ivosidenib zur Erstlinienbehandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) mit IDH1-R132-Mutation in Kombination mit Azacitidin, nachdem die Umsatzgrenze für Orphan Drugs überschritten wurde.

Der G-BA kommt zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Venetoclax in Kombination mit Azacitidin oder Decitabin) nicht belegt ist, da keine bewertbaren Daten vorliegen. Die Jahrestherapiekosten für die Kombination mit Ivosidenib belaufen sich auf rund 192.983 € pro Patient, wobei die Behandlung durch erfahrene Fachärzte für Hämatologie und Onkologie erfolgen muss.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses vom 20. August 2026:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Ivosidenib (Tibsovo) in Kombination mit Azacitidin neu bewertet, nachdem das Arzneimittel die 30-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für Orphan Drugs überschritten hatte und somit das reguläre Bewertungsverfahren gegen eine zweckmäßige Vergleichstherapie durchlaufen musste.

Betroffene Patientengruppen Die Bewertung betrifft Erwachsene mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML), die eine IDH1-R132-Mutation aufweisen und für die eine Standard-Induktionschemotherapie nicht geeignet ist.

Wichtige Änderungen und Ergebnis Im Vergleich zum vorherigen Status als Orphan Drug (bei dem ein Zusatznutzen als gesetzlich gesetzt galt) wurde nun festgestellt, dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist. Grund hierfür ist das Fehlen geeigneter Daten, da die vorgelegte Studie (AGILE) keinen direkten Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (Venetoclax in Kombination mit Azacitidin oder Decitabin) enthielt und die nachgereichten indirekten Vergleiche aufgrund methodischer Mängel und mangelnder Ähnlichkeit der Studienpopulationen nicht akzeptiert wurden.