Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivosidenib (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen Euro-Grenze: Cholangiokarzinom mit IDH1-R132-Mutation, nach mind. 1 Vortherapie)

Dieser Beschluss betrifft die Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Neufassung der Angaben in Anlage XII zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivosidenib gemäß § 35a SGB V. Es handelt sich um eine Neubewertung nach Überschreitung der 30-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für das Anwendungsgebiet des lokal fortgeschrittenen oder metastasierten Cholangiokarzinoms mit einer IDH1-R132-Mutation nach mindestens einer Vortherapie.

Der G-BA stellte fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (eine individualisierte Therapie, u. a. bestehend aus FOLFOX, Pemigatinib, Futibatinib, Pembrolizumab oder Best-Supportive-Care) nicht belegt ist, da keine bewertbaren Daten vorlagen. Die Jahrestherapiekosten für Ivosidenib belaufen sich auf rund 158.588 Euro pro Patient, wobei die Behandlung durch erfahrene Fachärzte für Onkologie oder Gastroenterologie erfolgen muss.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Ivosidenib (Tibsovo):

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Ivosidenib (Tibsovo) neu bewertet, da das Arzneimittel die Umsatzgrenze für Orphan Drugs von 30 Millionen Euro überschritten hat und somit das reguläre Nutzenbewertungsverfahren durchlaufen musste. Ziel war die Feststellung des therapeutischen Zusatznutzens gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft erwachsene Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom (Gallengangskrebs), die eine IDH1-R132-Mutation aufweisen und bereits mindestens eine systemische Vortherapie erhalten haben.

Wichtige Änderungen und Ergebnis Trotz der vorliegenden Phase-III-Studie (ClarIDHy) wurde ein Zusatznutzen als nicht belegt eingestuft. Die wesentliche Begründung liegt darin, dass die Studie Ivosidenib lediglich gegen Placebo (plus Best-Supportive-Care) testete, was nicht der vom G-BA geforderten „individualisierten Vergleichstherapie“ (z. B. FOLFOX oder andere zielgerichtete Therapien) entsprach und somit keinen adäquaten Vergleich zur aktuellen Versorgungssituation ermöglichte.