Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Exagamglogen Autotemcel (Sichelzellkrankheit) – Außerkraftsetzung der Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen sowie Aufhebung der Beschränkung der Versorgungsbefugnis

Dieser Beschluss ändert die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) im Hinblick auf den Wirkstoff Exagamglogen autotemcel zur Behandlung der Sichelzellkrankheit. Konkret wird die zuvor angeordnete Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung sowie die damit verbundene Auswertung mit Wirkung zum 3. September 2026 außer Kraft gesetzt. Zudem hebt der G-BA die bestehende Beschränkung der Versorgungsbefugnis für diesen Wirkstoff auf.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses:

Zusammenfassung: Der G-BA hebt die Forderung nach einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung sowie die damit verbundene Beschränkung der Versorgungsbefugnis für den Wirkstoff Exagamglogen autotemcel (zur Behandlung der Sichelzellkrankheit) auf. Grund hierfür ist, dass der pharmazeutische Unternehmer trotz mehrfacher Fristverlängerungen kein methodisch ausreichendes Studienprotokoll und keinen validen statistischen Analyseplan vorgelegt hat. Infolgedessen entfällt die verpflichtende Datensammlung für die Nutzenbewertung, und die Versorgung der Patienten ist nicht mehr auf spezifische, an der Datenerhebung teilnehmende Leistungserbringer beschränkt.