Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Risdiplam (spinale Muskelatrophie) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen – Änderung

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) im Bereich der Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen. Konkret betrifft die Änderung die Anlage XII in Bezug auf den Wirkstoff Risdiplam zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie.

Gegenstand des Beschlusses ist die Anpassung der Fristen für die anwendungsbegleitende Datenerhebung: In den Vorgaben zu den Auswertungen (Nummer 1.4) wird die ursprünglich vorgesehene 1. Zwischenanalyse nach 18 Monaten durch eine 2. Zwischenanalyse nach 30 Monaten ersetzt. Damit wird der Zeitplan für die Vorlage der Daten zum Zweck der Nutzenbewertung neu festgelegt.

Hier ist die prägnante Zusammenfassung des Dokuments:

Zusammenfassung Der G-BA verschiebt den Zeitpunkt für die Vorlage der endgültigen Fallzahlschätzung zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung des Wirkstoffs Risdiplam (Behandlung der spinalen Muskelatrophie) von der ersten auf die zweite Zwischenanalyse. Grund hierfür ist die mangelnde Plausibilität und Aussagekraft der nach 18 Monaten eingereichten Daten, die eine fundierte statistische Kalkulation derzeit unmöglich machen. Die betroffenen pharmazeutischen Unternehmer müssen die validen Berechnungen nun spätestens 30 Monate nach Beginn der Datenerhebung vorlegen, um die langfristige Nutzenbewertung des Arzneimittels sicherzustellen.