Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens: ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie – Aktualisierung der Anlage II aufgrund der Zulassung einer neuen Darreichungsform von Onasemnogen abeparvovec sowie von Hinweisen aus der Versorgung

Dieser Beschluss dient der Aktualisierung der Qualitätsanforderungen für die Anwendung des Gentherapeutikums Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma) im Rahmen der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie (ATMP-QS-RL). Ziel ist die Anpassung der strukturellen und personellen Vorgaben an die Zulassung einer neuen Darreichungsform sowie die Ausweitung der Regelungen auf die Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten.

• § 1 Absatz 3 – Dieser Absatz wird gestrichen.
• § 2 (Absatz 1b und Absatz 2) – Die spezifische Mindestfallzahl-Anforderung von 5 Patienten im Alter von weniger als einem Jahr wird gestrichen.
• § 3 – Der ursprüngliche Paragraph wird gestrichen und durch eine Neufassung der nachfolgenden Paragraphen ersetzt (Verschiebung der Nummerierung).
• § 3 (neu, ehemals § 4) – Die Anforderungen an das ärztliche Personal werden neu gefasst: Es werden spezifische Facharztqualifikationen für die Behandlung von Kindern (Neuropädiatrie) und Erwachsenen (Neurologie) sowie Anforderungen an die Berufserfahrung und einrichtungsinterne Schulungen festgelegt.
• § 4 (neu, ehemals § 5) – Die Anforderungen an das Pflegepersonal werden differenziert (pädiatrische Qualifikation vs. Erfahrung in neuromuskulären Einheiten bei Erwachsenen) und die Vorgaben für physiotherapeutisches Personal zur Durchführung spezifischer Muskelfunktionstests konkretisiert.
• § 5 (neu, ehemals § 6) – Die Überschrift wird geändert und es werden detaillierte Anforderungen an die molekulargenetische Diagnostik, die Bestimmung der SMN2-Gen-Kopienzahl sowie Fristen für die Vorstellung von Patienten eingefügt.
• § 6 – Dieser Paragraph wird neu eingefügt und regelt die spezifischen Inhalte und Dokumentationspflichten für die Aufklärung der Patienten bzw. Erziehungsberechtigten.
• § 7 (neu, ehemals § 8) – Es werden Anforderungen an die Infrastruktur (Intensivstationen für Erwachsene bzw. Kinder am Standort) sowie Vorgaben für tägliche Visiten und die Verfügbarkeit von Laboruntersuchungen festgelegt.
• § 8 – Dieser Paragraph wird neu eingefügt und verpflichtet die Behandlungseinrichtungen zur Teilnahme am SMArtCARE-Register.
• § 9 bis § 17 – Die Nummerierung der nachfolgenden Paragraphen wird angepasst, Verweise innerhalb der Texte korrigiert und Dokumentationspflichten (Nachweis durch Patientenakte) präzisiert.
• § 11 und § 12 (alt) – Diese Paragraphen werden gestrichen.
• § 12 bis § 15 (neu) – Die Übergangsregelungen und die Definition von Mindestanforderungen werden an die neue Struktur und die Einbeziehung erwachsener Patienten angepasst.
• Anhänge 2 bis 5 – Die Checklisten für das Nachweisverfahren, die Selbstauskunft der Einrichtungen sowie die Konformitätserklärung für Labore werden vollständig neu gefasst.

Zusammenfassung:

Dieser Beschluss des G-BA leitet ein Stellungnahmeverfahren zur umfassenden Aktualisierung der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie (Anlage II) ein, um die Qualitätsanforderungen an den aktuellen wissenschaftlichen Stand anzupassen und bürokratische Aufwände abzubauen. Durch die Zulassung des neuen Arzneimittels Itvisma zur intrathekalen Anwendung wird die betroffene Patientengruppe mit spinaler Muskelatrophie (SMA) über Säuglinge und Kinder hinaus nun auch auf erwachsene Patientinnen und Patienten ausgeweitet. Zu den wichtigsten Änderungen gehören die Integration spezifischer personeller und infrastruktureller Anforderungen für die Erwachsenenmedizin (z. B. Fachärzte für Neurologie und allgemeine Intensivstationen) sowie die Streichung überholter altersbezogener Mindestfallzahlen und administrativer Hürden im Pflegebereich.