Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Olipudase alfa (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B))

Dieser Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) dient der Neubewertung des Zusatznutzens des Wirkstoffs Olipudase alfa (Handelsname Xenpozyme) gemäß § 35a SGB V, nachdem die Umsatzgrenze für Orphan Drugs überschritten wurde. Durch den Beschluss wird die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) geändert, indem die bisherigen Angaben zum Wirkstoff in Anlage XII vollständig durch eine Neufassung ersetzt werden.

Der Beschluss regelt die Nutzenbewertung für Kinder, Jugendliche und Erwachsene mit Manifestationen eines Mangels an saurer Sphingomyelinase (ASMD) vom Typ A/B oder Typ B außerhalb des zentralen Nervensystems wie folgt:

• Zusatznutzen: Für beide Patientengruppen (Erwachsene sowie Kinder/Jugendliche) wurde gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (Best Supportive Care) ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt. Während signifikante Vorteile bei der Reduktion des Milzvolumens und (bei Kindern) beim Längenwachstum belegt sind, lässt sich das Gesamtausmaß des Nutzens aufgrund der Datenlage nicht abschließend in eine Kategorie einordnen.
• Therapiekosten: Die Jahrestherapiekosten für Olipudase alfa sind stark gewichtsabhängig und liegen zwischen ca. 125.267 € und 1.052.682 € pro Patient.
• Qualitätssicherung: Die Behandlung muss durch in der Therapie von ASMD erfahrene Fachärzte eingeleitet und überwacht werden; zudem ist spezifisches Schulungsmaterial (insb. zu Anaphylaxierisiken) bereitzustellen.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Olipudase alfa (Xenpozyme):

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Olipudase alfa zur Enzymersatztherapie neu bewertet, da der Umsatz des Arzneimittels die 30-Millionen-Euro-Grenze überschritten hat und somit das vereinfachte Verfahren für Orphan Drugs endete. Ziel war die Bestimmung des therapeutischen Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie „Best Supportive Care“ (BSC).

Betroffene Patientengruppen Die Bewertung umfasst Kinder, Jugendliche und Erwachsene mit Manifestationen eines Mangels an saurer Sphingomyelinase (ASMD) vom Typ A/B oder Typ B außerhalb des zentralen Nervensystems.

Wichtige Änderungen und Ergebnisse Für beide Patientengruppen (Erwachsene sowie Kinder/Jugendliche) wurde ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt. Ausschlaggebend war die klinisch relevante Reduktion des Milzvolumens, wobei jedoch Daten zu weiteren patientenrelevanten Endpunkten (wie Symptomatik und Lebensqualität) keine statistisch signifikanten Vorteile zeigten oder aufgrund des einarmigen Studiendesigns bei Kindern nur eingeschränkt beurteilbar waren.