Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Belumosudil (Chronische Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD), ≥ 12 Jahre, ≥ 40 kg)

Dieser Beschluss ändert die Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL) durch die Aufnahme von Belumosudil in die Anlage XII, um den Zusatznutzen dieses Wirkstoffs für die Behandlung der chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) bei Patienten ab 12 Jahren (mind. 40 kg) zu regeln.

Da Belumosudil als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt; der G-BA stellte hierfür einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest, da die wissenschaftliche Datengrundlage (basierend auf der einarmigen Studie ROCKstar) eine genauere Quantifizierung nicht zuließ. Die Jahrestherapiekosten pro Patient belaufen sich auf ca. 166.007,11 €, wobei die Geltungsdauer des Beschlusses aufgrund der Zulassung unter „besonderen Bedingungen“ bis zum 1. Januar 2031 befristet wurde.

Hier ist eine prägnante Zusammenfassung des G-BA-Beschlusses zu Belumosudil:

Hauptinhalt und Ziel Der G-BA hat den Zusatznutzen des Wirkstoffs Belumosudil (Handelsname Rezurock) bewertet, der als Orphan Drug (Arzneimittel gegen seltene Leiden) zugelassen ist. Da die zugrunde liegende Studie (ROCKstar) nicht kontrolliert war und somit keine direkten Vergleiche ermöglichte, wurde ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt.

Betroffene Patientengruppen Die Entscheidung betrifft Erwachsene und Kinder ab 12 Jahren (mit mindestens 40 kg Körpergewicht), die an einer chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) leiden und bei denen andere Therapieoptionen bereits ausgeschöpft wurden oder ungeeignet sind.

Wichtige Änderungen und Auflagen Der Beschluss wird in die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) aufgenommen, ist jedoch bis zum 1. Januar 2031 befristet. Bis dahin muss der Hersteller Ergebnisse einer randomisierten, kontrollierten Phase-III-Studie vorlegen, um eine fundierte Quantifizierung des Zusatznutzens zu ermöglichen; zudem darf die Therapieeinleitung nur durch erfahrene Fachärzte (Hämatologie/Onkologie) erfolgen.